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Der Schweizer Pharmakonzern Novartis hat eine neue Gentherapie zur Behandlung von Spinaler Muskelatrophie (SMA) präsentiert und einen Zulassungsantrag gestellt. Bereits eine einzige Infusion soll zur Heilung ausreichen. Doch die Behandlung kostest 4-5 Millionen Franken. Der hohe Preis wirft ethische Fragen auf.

Kinder, die an der Erbkrankheit Spinale Muskelatrophie (SMA) leiden, haben es schwer. Sie können weder laufen, sitzen noch den eigenen Kopf halten. Die meisten sterben noch vor ihrem zweiten Geburtstag.

Aufgrund eines Gen Defekts wird das so genannte „SMN-Protein“ in nicht genügender Menge produziert, was dazu führt, dass die Nervenzellen (Motoneuronen) erkranken. Die erkrankten Nervenzellen können keine, oder nur sehr schwache Impulse an die Muskeln weiterleiten, was schon kleine Bewegungen wie Schlucken beinahe unmöglich macht. In der Schweiz kommen pro Jahr 8 bis 12 Babys mit Spinaler Muskelatrophie Typ 1 zur Welt.

Die neue Gentherapie von Novartis zur Behandlung von SMA heisst AVXS 101. Bereits eine einzige Infusion soll für eine Heilung ausreichen. Über einen Trägervektor (modifiziertes Virus) wird eine neue Gensequenz in das Genom des Kindes eingebracht, welche das SMN1-Gen ersetzt und die Muskeldegeneration stoppt. Über die Wirkung von AVXS 101 hat Novartis schon eine erste, klinische Studie veröffentlicht. In dieser Studie wurden die Sicherheit und Effektivität einer einmaligen, intravenösen Gabe von AVXS-101 an ca. 30 Babys getestet. Fast alle Babys lebten nach ihrem 2. Lebensjahr noch. Forscher gehen davon aus, dass die Therapie das Leben der Kinder um bis zu 13 Jahren verlängern könnte.

Was zuerst nach einem vielversprechenden Erfolg klingen mag, hat einen grossen Haken. Die Therapie kostet 4-5 Millionen Franken. Ethiker wie Alberto Bondolfi, Mitglied der nationalen Ethikkommission für Humanmedizin, sind entsetzt über den hohen Preis, der Novartis für die heilende Infusion verrechnen will. „Die Medizinische Behandlung ist ein Grundrecht.“ Die wirksame Therapie sollte nicht nur für Reiche, sondern für alle Patienten verfügbar sein. So stellt sich auch die Frage wie der hohe Betrag zustande gekommen ist. Kritiker fordern Transparenz und eine öffentliche Debatte über das Thema.